Thérapie par cellules souches : résultats et chances des études cliniques

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La thérapie par cellule est un moyen qui réduit les risques de répétition des maladies infectieuses et de traitement à diminution de risque. Des essais cliniques sont expérimentés avant d’entamer la vraie procédure sur le patient qui va jouir de cette thérapie.

Thérapie par cellules souches : résultats et chances des études cliniques

Un groupe de recherche de Los Angeles a mené deux études cliniques prospectives pour évaluer l’efficacité et le profil de sécurité des CSEh en ophtalmologie. Les CSEh ont été transplantées de façon sous-rétinienne. Aujourd’hui, découvrez ce premier essai clinique à usage thérapeutique chez l’homme. 

Les patients de l’étude souffraient de dégénérescence maculaire sèche ou de dystrophie maculaire de Stargardt. Les CSEh ont été transplantées de manière sous-rétinienne. Aujourd’hui, vous découvrez pour la première étude clinique avec utilisation thérapeutique de cellules EPR dérivées de CSEh chez l’homme.

Critères d’inclusion et d’exclusion de l’étude

Les patients atteints de DMLA sèche ou de la maladie de Stargardt en phase terminale ont été autorisés à participer à l’étude. La perte visuelle centrale était un autre critère d’inclusion. Les patients de l’étude n’étaient pas autorisés à avoir d’autres maladies ophtalmologiques cliniquement pertinentes ou un cancer dans le passé. Il ne devrait pas non plus y avoir de contre-indications pour les médicaments immunosuppresseurs.

Au départ, l’acuité visuelle la mieux corrigée, la périmétrie de Goldmann, l’angiographie à la fluorescéine et la tomographie par cohérence optique ont été effectuées. Les différentes procédures de diagnostic ont été répétées à différents moments de l’étude.

Le plan pour sauver les cellules RPE

Grâce à la vitrectomie de la pars plana, on a pu accéder au site de la transplantation. La zone anatomique optimale pour la transplantation avait été préalablement sélectionnée au moyen de diagnostics OCT. La condition préalable à la transplantation était qu’il n’y ait pas d’atrophie complète avec perte de la membrane de la fracture.

Avant la transplantation, un EPR altéré avec des photorécepteurs altérés associés au-dessus de lui a été trouvé sur le site de transplantation. C’est là qu’est apparue la plus grande chance d’intégration des cellules CSE-RPE. Au total, 150 μL de cellules 5×104 hESC-RPE ont été injectées de manière sous-centrale dans la zone maculaire péricentrale. Il ne restait plus qu’à attendre la régénération. Les biens de valeur sont protégés : Tacrolimus et mycophénolate mofétil. Ainsi, les patients de l’étude ont reçu une protection immunosuppressive malgré le privilège immunitaire de l’œil. On leur a administré du tacrolimus à faible dose, du mycophénolate mofétil une semaine avant la transplantation de cellules CSEh-EPR ainsi que pendant les 6 semaines suivantes.

Avec un profil de sécurité convaincant

Pendant les 4 premiers mois, les patients ne montrent aucun signe d’hyperprolifération, de croissance anormale ou de rejet. Aucun signe d’inflammation intraoculaire cliniquement significatif n’a pu être détecté par les micro-coupures de la lampe à fente. Dans la phase postopératoire, il n’y avait pas de signes d’uvéite, de cataracte, d’œdème maculaire, de glaucome secondaire ou d’ablation séreuse. Les patients n’ont pas non plus fait état de douleurs ou de photophobie.

Aucune prolifération de cellules CSEh-RPE en dehors de la zone de transplantation n’a pu être détectée chez aucun des patients de l’étude. Avec un concept de thérapie couronné de succès, l’acuité visuelle la mieux corrigée s’est améliorée de 20/800 à 20/800 des mouvements de la main et de 0 à 5 lettres ETDRS chez le patient atteint de la maladie de Stargardt. Chez le patient atteint de dégénérescence maculaire sèche, la transplantation de CSEh a entraîné un gain de 21 à 28 lettres de l’ETDRS. Pas un seul patient n’a perdu la vue pendant la période d’étude.

Des hauts et des bas dans le parcours postopératoire

Chez le patient atteint de DMLA sèche, l’examen biomicroscopique de l’œil le premier jour postopératoire a révélé une base hyperpigmentée dans la zone de transplantation. Malheureusement, le patient n’a pas suivi correctement la thérapie immunosuppressive pendant la première semaine postopératoire. Les concentrations sanguines thérapeutiques des deux médicaments immunosuppresseurs n’ont donc pas pu être atteintes. Malgré l’absence de preuves anatomiques de l’incorporation de cellules CSE-RPE h, le patient a montré une amélioration de l’acuité visuelle initiale.

Le patient atteint de la maladie de Stargardt a montré une croissance anatomiquement évidente des cellules CSEh-RPE transplantées. Dès la première semaine postopératoire, une augmentation du degré de pigmentation dans la zone de transplantation a pu être observée cliniquement. Les cellules transplantées ont même été trouvées dans des régions qui avaient auparavant subi une perte complète de l’EPR. Au troisième mois postopératoire, des contrôles morphologiques par tomographie à cohérence optique ont été effectués. Il a été démontré ici que les cellules transplantées avaient non seulement survécu, mais qu’elles s’étaient également intégrées au réseau de cellules RPE déjà existant en tant qu’unité fonctionnelle.

Les cellules hESC-RPE sont à juste titre une source d’espoir pour les patients atteints de maladies ophtalmologiques dégénératives. Il s’agit d’une thérapie du futur qui pourrait bientôt être mise à la disposition des patients.